URGENTE/IMPORTANTE – DOMANDE A PROSENSA – EXON SKIPPING

In occasione della prosima Conferenza Internazionale di Neurologia dell’ American Academy of Neurology che si svolgerà dal 10 al 17 aprile 2010 il DRCI (Duchenne Research Collaborative International), di cuoi Parent Project fa parte, ha intenzione di porre una serie di domande alla società Prosensa, attualmente in trial avanzato con il PRO51 e in fase iniziale con PRO44 (entrambe exon skipping).
Di seguito riporto le 12 domande, se ne avete altre (e mi auguro di si) siete pregati di postarle come commento a questa nota.
Credo sia inutile sottolineare ulteriormente l’urgenza e l’importanza di queste domande.
Grazie a tutti per la collaborazione
Fabio Amanti

1. What do the results of this trial show?
1. Cosa mostrano i risultati del trial?

2. Did you see any serious side effects? Did patients/participants
have to stop because of side effects?
2. Ci sono stati effetti collaterali? Ci sono stati pazienti coinvolti nel trial che hanno dovuto sospendere la sperimentazione a causa di effetti collaterali?

3. What does this (1 and 2) mean for the further development of exon
skipping as a viable treatment for dmd?
3. i risultati del trial e gli eventuali effetti collaterali rilevati come influiranno sul futuro sviluppo dell’exon skipping come una possibile terapia per la DMD?

4. Did you see dystrophin production and if so how much?
4. Avete rilevato produzione di distrofina e se si quanta?

5. Would this be enough (dystrophin) to produce functional changes?
5. La distrofina eventualmente prodotta è sufficiente per produrre cambiamenti funzionali?

6. Did the 6mwt show any significant changes? And if so is this enough
to approve the drug?
6. Il 6MWT (six minute walk test) ha dato risultati di rilievo? In caso affermativo i risultati sono tali da far approvare la terapia?

7. Do we, with the results of this trial in hand, still need placebo
controlled trials? And if so why?
7. Risultati alla mano è ancora necessario l’uso del placebo come controllo? In caso affermativo perchè?

8. Which secundary outcome measures were tested during this trial?
8. Quali valutazioni secondarie sono state testate durante questo trial?

9. Which outcome measures will be used in the next trial(s)?
9. Quali valutazioni saranno usate nel/i prossimo/i trial

10. Will you design the next trials for non-ambulant patients as well?
10. I prossimi trial saranno allargati anche ai pazienti non deambulanti?

11. Will you consult the patient population which are relevant outcome
measures to them?
11. Consulterete i pazienti in merito a quali siano le valutazioni importanti per loro?

12. What does the outcome of this trial mean for the next steps in
development of AO’s to skip other exons?
12. I risultati di questo trial come influiranno sui prossimi passi nello sviluppo di costrutti con Oligonucleotidi Antisenso per ‘saltare’ altri esoni?

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