Novità dal mondo della ricerca sulla Duchenne

Exon skipping: i risultati di AVI BioPharma

avibiopharma logo.jpgAVI BioPharma ha completato con successo il trial di fase 1 per la somministrazione via intramuscolare dell’oligonucleotide antisenso (AON) di tipo Morpholino denominato AVI-4658. Leggi tutto…

Exon skipping: i risultati di Prosensa

prosensa logo.jpgInsieme all’annuncio del completamento del trial clinico di AVI BioPharma arriva anche quello di Prosensa: la nota società biofarmaceutica olandese ha concluso con successo il trial di fase 2 per la somministrazione sistemica dell’oligonucleotide antisenso (AON) PRO-051. Leggi tutto…

ACE-031: concluso il trial di fase 1

acceleron logo.jpgI risultati, annunciati al convegno annuale della World Muscle Society che si è tenuto a Ginevra dal 9 al 12 settembre, sono incoraggianti: ACE-031 non sembra avere effetti tossici e mostra positivi segni di attività sui muscoli. Leggi tutto…

Idebenone: in avvio il trial di fase 3

santhera logo.jpgSanthera Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio del trial di fase 3 per il trattamento della DMD con Idebenone.

Lo studio, denominato DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study), sarà condotto su circa 240 pazienti DMD, ambulanti e non, di età compresa tra i 10 e i 18 anni, in 25 diversi centri in Europa, Stati Uniti e Canada.
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